На форуме биотехнологий обсудили развитие генетических технологий

Генеральный директор ООО «РНК-контроль» Клим Караваев (слева) и заведующий лабораторией геномного редактирования ИХБФМ СО РАН Григорий Степанов.

Фото: Галина ПОНОМАРЁВА.

На XIII форуме OpenBio в Кольцово ведущие российские специалисты обсудили реальное положение дел в одной из самых обсуждаемых и мифологизированных областей науки. В интервью Радио «Комсомольская правда» эксперты рассказали, как работают «молекулярные ножницы» и почему без отечественных систем контроля качества вся индустрия мРНК-препаратов может столкнуться с кризисом.

Григорий Степанов, который является автором одних из первых работ по теме геномного редактирования в России, признался, что путь от первых идей до реальных лекарств был непростым. Лаборатория под его руководством была открыта в 2019 году, но поначалу о лечении людей речи не шло.

- Низкая эффективность, невысокая точность технологий - скорее можно было навредить, чем создать лекарство. Поэтому мы занялись диагностикой. И не зря: например, в Америке часть ковидных образцов анализировали именно системой SHERLOCK, которая сочетает изотермическую амплификацию (образование дополнительных копий определенных участков ДНК или РНК, протекающее при постоянной температуре. - Ред.) и геномное редактирование, - рассказал ученый. - Вторым направлением для нас стало создание отредактированных клеточных линий для биотехнологии и вирусологии.

Сегодня, по его словам, ситуация кардинально изменилась. Ученые научились быстро секвенировать геном (за несколько часов), точно находить мутации при моногенных заболеваниях и, главное, нашли эффективный способ доставки «исправительных» инструкций в клетки с помощью мРНК.

Эксперты рассказали, что наступает переломный момент для российского сегмента биотеха.

Фото: Галина ПОНОМАРЁВА.

- В 2018 году я не был готов предложить инструменты геномного редактирования в медицину: это выглядело глупо - как стрелять из ненастроенного пистолета. Сейчас медицинские центры ищут финансирование, чтобы использовать биобанки для тренировки редактирования, а потом исправить конкретный ген человеку. Это начинает быть похожим на реальность, - подчеркнул Григорий Степанов.

Один из способов доставки системы геномного редактирования - комбинация мРНК нуклеазы и направляющие «гайд» РНК. Но направлений применения мРНК-технологий гораздо больше: это и противовирусные профилактические мРНК-вакцины, и революционные противораковые персонализированные мРНК-«вакцины», и мРНК-препараты заместительной терапии генетических заболеваний. Если создание мРНК-препаратов в России уже налаживается, то с их проверкой возникает серьезная проблема. Об этом предупредил Клим Караваев, генеральный директор компании «РНК-контроль».

- Когда речь идет о медицинском изделии, критически важно до попадания его к потребителю отследить и предупредить побочные эффекты. Сфера мРНК-вакцин набирает обороты, и может возникнуть технологический разрыв: российские производители готовы создавать препарат, а реагентная база для контроля качества либо закупается за рубежом, либо отсутствует, - объяснил эксперт.

По мнению Клима Караваева, именно сейчас наступает переломный момент для российского сегмента биотеха. Чтобы эта индустрия была безопасной и суверенной, необходимо в кратчайшие сроки создать отечественные решения для контроля качества мРНК-препаратов и обеспечить их разнообразие на рынке. Без этого даже самый передовой лекарственный препарат не сможет пройти необходимую сертификацию и дойти до пациента.